En el 80% de los pacientes con isquemia cerebral aguda existe una oclusión arterial. Alrededor del infarto cerebral existe una región de penumbra isquémica potencialmente recuperable si se produce la reperfusión precoz, con la recanalización o lisis del trombo.

A pesar de haber sido utilizada de forma esporádica en los últimos 40 años, la evidencia de la efectividad de la terapia trombolítica solo ha sido constatada recientemente después de la revisión sistemática de los resultados de 12 de los 14 ensayos clínicos controlados realizados en la era post-TC, que sugieren que, aunque la terapia trombolítica con activador del plasminógeno tisular humano recombinante, está asociada con unos 70 casos sintomáticos de hemorragia intracraneal (cerca de 50 fatales) por cada 1000 pacientes tratados, su uso está relacionado con mayor supervivencia libre de dependencia entre los 3 y 6 meses posteriores al infarto cerebral.

Aún más convincentes son los resultados del tratamiento dentro de las primeras 3 horas, donde se demuestra menor riesgo de sangrado intracraneal y de muerte, y mayor beneficio neto (más de 130 pacientes vivos e independientes por cada 1000 tratados).