Artículo original
La suspensión de Ataluren para la distrofia muscular de Duchenne debido a mutaciones sin sentido es una decisión equivocada. Stopping Ataluren for Duchenne muscular dystrophy due to nonsense mutations is a wrong decision.
VOL 33 Nº2, 2024
Señora Editora:
El 26 de enero de 2024, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) anunció que su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) confirmó la recomendación de no renovar la autorización para la comercialización del medicamento Translarna (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), argumentando que su eficacia no ha sido comprobada.1
El CHMP es el organismo encargado de formular los dictámenes de la EMA en asuntos relacionados con medicamentos de uso humano. Durante su reunión del 22 al 25 de enero de 2024, en la que participaron 32 miembros sin formación ni experiencia en enfermedades neurológicas o neuromusculares, se tomó la decisión de recomendar la no renovación de la autorización. Sin embargo, esta conclusión fue superficial, ya que se basó únicamente en los aspectos metodológicos tradicionales, sin tener en cuenta los desafíos específicos asociados con el desarrollo de fármacos pediátricos para enfermedades raras, como es el caso de la DMD.
